Los fármacos multifuncionales pueden dar mejor resultado que los combinados

Una 'start-up' llamada Catabasis está desarrollando fármacos que atacan a las enfermedades en múltiples puntos.

A veces el todo es mayor que la suma de sus partes. La start-up Catabasis Pharmaceuticals espera que eso sea cierto en el caso de los medicamentos multifuncionales que está desarrollando.


La empresa, cuya sede se encuentra en Cambridge, Massachusetts (EE.UU.) ha desarrollado una tecnología de enlace químico capaz de unir dos componentes terapéuticos para que tengan un efecto mayor sobre sus caminos diana que el que tendrían si ambos compuestos se administraran por separado. La empresa espera que su principal terapia ataque las complejas vías de inflamación en pacientes con síndromes de intestino irritable como la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa.

En un ensayo preliminar llevado a cabo con 105 pacientes, el medicamento potencial, administrado en forma de pastilla, redujo con seguridad la actividad de una molécula clave en una vía de inflamación que juega un papel importante en este tipo de desórdenes. Este efecto no se observó cuando los dos componentes se administraron a los sujetos de forma simultánea pero sin estar enlazados.



"Al suprimir las respuestas proinflamatorias y activar las antiinflamatorias, se producía un efecto que es típicamente de dos a tres veces más potente que tocar cualquiera de esos nodos de forma individual", explica Mike Jirousek, cofundador y director científico de Catabasis.

"Muchas enfermedades complejas están producidas por múltiples proteínas o productos genéticos trabajando juntos", afirma Ravi Iyengar, director del Instituto de terapias Experimentales de la Facultad Icahn de Medicina en el hospital Mount Sinai de Nueva York (EE.UU). "Resulta muy difícil modificar el proceso en un punto y obtener un efecto. En teoría es mucho más fácil si lo modificas en múltiples puntos para reajustar el equilibrio. Lo idea sería un fármaco que llegara a múltiples nodos, pero puede que eso sea soñar".

Catabasis ha encontrado una forma de sortear el reto de identificar una única molécula activa capaz de actuar sobre distintas vías de forma eficaz: usar un enlace químico para unir dos moléculas activas. El efecto sinérgico de las moléculas enlazadas puede deberse al hecho de que ambos componentes "llegan al sitio adecuado en el momento adecuado", afirma Jirousek.

Además, el enlace que une los dos componentes los inactiva hasta que llegan a la célula correcta y sirve para administrarlos a los tejidos adecuados. La empresa consigue estos efectos aprovechando encimas naturales capaces de romper el enlace, liberando dos componentes activos. También se han desarrollado diferentes enlaces para portar llaves moleculares para tipos de células en distintos sistemas del cuerpo, incluyendo la sangre, el hígado e incluso el cerebro, sostiene Jirousek.

Aparte del medicamento para el síndrome de intestino irritable, la empresa está desarrollando otras terapias, algunas de las cuales tienen como objetivo los niveles altos de triglicéridos, la psoriasis y la esclerosis múltiple. Todas unen compuestos cuya seguridad ya se ha demostrado. "Queríamos eliminar todo el riesgo posible, así que empezamos con moléculas seguras que ya tienen un nivel conocido de actividad", explica Jill Milne, cofundadora y directora ejecutiva de la empresa.

Fuente: MIT Technology Review