Novartis AG, con su casa matriz en Basilea, Suiza, y Novartis Pharmaceuticals Corporation con su matriz en East Hanover, Nueva Jersey, han estado concentrando sus esfuerzos de investigación en enfermedades raras desde que la compañía se estableció en 1996.
Los Institutos Novartis para la Investigación Biomédica (NIBR) es una red global que consiste en 6000 científicos aproximadamente que trabajan a través de varias disciplinas científicas alrededor del mundo. Con su matriz ubicada en Cambridge, MA, el NIBR tiene oficinas en Basilea, Suiza; Horshman, RU; Siena, Italia; East Hanover, NJ; La Jolla, CA; Emeryville, CA; Forth Worth, TX, y en Singapur y Shangai.
“Nuestro objetivo determinante es ayudar a los pacientes,” dice un vocero de la compañía. “No seleccionamos programas de investigación con base en el tamaño del mercado potencial, sino más bien con base en necesidades médicas no cumplidas y en la maleabilidad científica. En otras palabras, nos concentramos en el paciente y seguimos la ciencia.”
Este esquema ha llevado a que muchas de las decisiones de la compañía se enfoquen en las enfermedades raras. “Lo que hace a estas enfermedades atractivas es que son mecanísticamente bien comprendidas –haciendo que sea más simple afrontar los desafíos científicos y el desarrollo más eficiente,” agrega el vocero de la compañía.
“Adicionalmente, los mecanismos que subyacen en estas enfermedades son generalmente compartidos por enfermedades más comunes, así que comprenderlas puede arrojar luz sobre múltiples dolencias.”
Lo que hace a las enfermedades raras atractivas, es que son mecanísticamente bien entendidas.
Novartis Pharmaceutical Corporation actualmente comercializa 11 productos que han sido aprobados por la FDA por sus indicaciones huérfanas designadas, cubriendo un total de 20 indicaciones huérfanas. La compañía tiene 25 productos aprobados que sostienen una designación huérfana en la Unión Europea.
Unas pocas de éstas son las siguientes: Afinitor (everolimus), el cual se usa para tratar tumores neuroendócrinos progresivos de origen pancreático en pacientes sin posibilidad de cirugía, enfermedad localmente avanzada o metastásica; Gleevec (imatimib mesilato) tabletas, son usadas para tratar ciertos cánceres que ponen en riesgo la vida; Tasigna (nilotinib) cápsulas, un inhibidor de la transducción de señales de la BCR-ABL tirosina cinasa, se usa para tratar pacientes con una forma de leucemia mieloide crónica en pacientes en fase crónica y/o acelerada que son resistentes o intolerantes a las opciones de tratamiento existentes; Ilaris (cana-kinumab), el cual se usa para tratar adultos y niños de cuatro años o más que sufren de síndrome periódico asociado a la criopirina, un grupo de trastornos auto-inflamatorios raros que afectan a aproximadamente 1 en un millón de personas en el mundo; y Exjade (deferasirox) dirigido a la sobrecarga crónica de fierro, causada por transfusiones sanguíneas (hemosiderosis transfusional) en pacientes mayores de 2 años. Otros productos para enfermedades raras en la compañía incluyen tratamientos para mielofibrosis, enfermedad de Cushing y síndrome Frágil X, el cual afecta a uno de cada 5000 niños.
El esquema del NIBR es enfocarse en la subserie de trastornos raros que parecen mecanísticamente homogéneos, explica el vocero de Novartis. “Los mecanismos fundamentales pueden ser previsiblemente esperados para explicar subseries de trastornos más comunes, de manera que la expansión de la indicación, con frecuencia basada en biomarcadores, es más rápida. Todos los candidatos a fármacos entran a la clínica a través de pequeños estudios de prueba del concepto... Actualmente estamos evaluando más de 40 enfermedades raras, con la mitad aproximadamente en oncología y el resto a través de un amplio espectro de enfermedades.”
Otro aspecto único del trabajo de Novartis es que el NIBR no separa un grupo de trabajo, una unidad, un sitio o un presupuesto dedicado a la investigación de enfermedades raras, dice el vocero de la compañía. Más bien, la investigación de enfermedades raras es central para el esquema de descubrimiento de fármacos en general de la compañía y se hilvana a lo largo de cada componente de su trabajo.
Como el descubrimiento de fármacos para enfermedades raras es tan complejo, Novartis también se apoya en sociedades. “Ninguna compañía u organización puede hacer todo por sí misma,” dice el vocero de la compañía. “Por lo tanto, colaboramos con instituciones académicas y compañías de biotecnología alrededor del mundo para trabajar hacia el objetivo común de desarrollo de nuevos medicamentos. Estas relaciones vienen en varias formas y tamaños.”
Por ejemplo, Novartis es un miembro activo de la fuerza de trabajo conjunta sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos por la Federación Europea de Industrias Farmacéuticas y Asociaciones-Empresas Biofarmacéuticas Europeas y Europa BIO. La compañía también está involucrada en la mesa redonda de Eurordis para compañías comprometidas en el campo de fármacos huérfanos. Eurordis es una alianza no gubernamental manejada por pacientes de organizaciones de pacientes con enfermedades raras en Europa. Novartis Pharmaceutical Corporation también es miembro activo de la Organización Nacional para el Consejo Corporativo de Trastornos Raros en EEUU.
Viendo a futuro, la compañía dice que es crucial más financiamiento para continuar la investigación y descubrimiento de enfermedades raras. “Uno de los grandes retos en el descubrimiento de fármacos es el hallazgo de nuevos blancos, ya sea que estén en las enfermedades raras o comunes. Mucha de la investigación fundamental para encontrar nuevos blancos se hace por científicos financiados por donaciones para investigación del gobierno. Como este proceso puede llevar décadas, es importante que los gobiernos mantengan o incrementen el financiamiento para la investigación básica”, dice el vocero. “Esto garantizará que este importante trabajo continúe”.
Fuente: Pharmaceutical Technology
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